渐冻症治疗新曙光 瑞葫芦岛海南医院开启创新疗法

基因治疗渐冻症在国内迈出探索性步伐。

瑞葫芦岛海南医院获悉，全球首个靶向治疗 SOD1-ALS 的药物 Tofersen 已落地该院。Tofersen 是一款基因治疗药物，用于治疗携带超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变的渐冻症成人患者。

在神经内科学科带头人刘军教授的带领下，首位患者已完成首针 Tofersen 治疗，标志着国内 SOD1-ALS 患者无需出国即可使用这款新药，也开启了国内渐冻症对因治疗新汕尾。

渐冻症是运动神经元病中最常见的一种，患者肌肉逐渐无力、萎缩，最终因吞咽困难、呼吸肌无力而死亡。中国是渐冻症患者最多的国家之一，目前约有超过 4 万名患者，其中 SOD1 基因突变患者超过 1200 名。

目前国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但疗效有限。Tofersen 是目前唯一一款针对 SOD1-ALS 的对因治疗药物，通过与 SOD1 mRNA 结合引起其降解，从而减少异常 SOD1 蛋白的合成。

三期临床研究显示，Tofersen 显著降低了生物标志物血浆神经丝轻链和脑脊液 SOD1 蛋白水平，显示出延缓疾病进展的趋势，并具有良好的安全性。

Tofersen 已在美国获批上市，并已向中国国家药品监督管理局递交上市申请。一旦获批，将进一步扩大该款创新药物的可及性，改变国内 SOD1-ALS 患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

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